基于CRISPR的疗法显示出对癌症的早期承诺

研究人员说，他们已经使用了CRISPR（这是一种原核生物特有的免疫机制，通过这种机制，细菌可以将病毒基因从自己的基因组上切除——译者注）这一新技术，该技术可以让科学家编辑细胞的DNA来破坏小鼠的癌细胞。 

对两种类型的转移性癌症——卵巢癌和脑癌的早期研究尚未在人体中进行过测试。 

这表明脂质纳米颗粒可能能够进入癌细胞中，以提供有关制造CRISPR酶的指导，该酶可以破坏那些细胞的遗传物质并杀死它们。 

CRISPR的潜力令人兴奋。但是，使用该技术的新疗法遇到了障碍。事实证明，细胞具有一种防御机制，该机制可以发挥作用以防止其遗传物质受到篡改。 

特拉维夫大学、纽约大学、哈佛大学的研究人员和一家名为Integrated DNA Technologies的公司开发出了微小的脂质颗粒——比人发的直径小50,000倍——来传递制造CRISPR-Cas9酶进入细胞的指令。一旦进入细胞，细胞就会按照指令制造酶，然后酶会切断癌细胞的DNA并杀死它们。 

以色列特拉维夫大学精密纳米医学实验室主任丹·皮尔（Dan Peer）博士说：“我们希望确保将这种有效载荷集中在正确的细胞内。”Peer和他的一些合著者透露，他们拥有这项技术的专利，并且在开发这种治疗方法方面有经济利益。 

“您不想编辑附近的健康细胞。您只想编辑疾病细胞。我们称之为目标效应的可能性非常大。我们的策略显示，如果您观察附近的细胞，就会发现它们没有活动。它们没有被编辑，”Peer说，他还开发了辉瑞公司的COVID-19疫苗中所使用的一些技术。 

Peer和他的合著者在小鼠中发现，一次注射就可以减缓肿瘤的生长，并改善脑肿瘤和卵巢肿瘤已扩散小鼠的存活率。 

他说，他想下一步在人身上测试这项技术。 

他说：“我们希望将其推广到临床试验中。” 

该研究最近发表在《科学进展》杂志上。